截至2026年4月30日，研究院共承担科技部、中国科学院、国家自然科学基金委员会、地方政府科研项目1500余项，发表科技论文2733篇，其中SCI收录2539篇，专利申请1045件，其中国内专利777件（含在港申请4件）、国际专利165件、PCT申请103件。已授权总量557件，其中授权国内专利435件（含在港授权2件）、国际专利122件。获国家自然科学奖二等奖2项，中国科学院杰出科技成就奖1项、南粤创新奖2项、广东省科学技术奖一等奖8项，广州市科学技术奖一等奖3项、中国专利优秀奖1项、广东省专利优秀奖3项。

    研究院近年来产出了一批重要科研成果：在抗白血病药物、抗老年痴呆和神经炎症药物以及抗肺癌药物研发方面成绩突出，新型抗白血病1类新药GZD824、非小细胞肺癌1类新药ASK120067和治疗阿尔兹海默症1类新药AD16先后获得国家食品药物监督管理总局的临床试验批件。其中，新型抗白血病1类新药GZD824（耐立克）已于2021年11月24日获得上市批准，是我院建院以来第一个获批上市的1类新药；非小细胞肺癌新药1类创新药利厄替尼片（商品名：奥壹新）于2025年1月16日正式获批上市，2025年12月，该药被纳入国家医保目录；治疗阿尔兹海默症1类新药AD16已经完成I期临床研究。在细胞谱系解析与干预领域，以“发现维生素C能提升诱导多能干细胞效率以及其表观遗传调控的作用机制，诱导多能干细胞由间充质—上皮转换机制驱动，超高速诱导体系建立，发现RNA调控染色质的新机制，建立血管内皮细胞胚胎发育谱系，发明线粒体移植新技术”等一批国际瞩目的成果为基础，为未来基于干细胞为基本治疗途径的再生医学拓展了良好的发展空间。在大动物模型方面，培育了40余种人类重大疾病猪模型，建立了世界最大规模的基因编辑猪模型种群和品系。在病毒靶向药物发现、流感病毒示踪、新型疫苗研制、铜催化、生物活性分子合成等领域也有一定的建树。同时，为克服我国科研仪器设备依赖进口的局面，已开发了一系列具有自主知识产权的适合自身科研工作需要的可产业化的科学设施设备。