本报讯（记者　张建列　通讯员　黄博纯）日前，记者从中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院胡文辉课题组设计与合成，由华南新药创制中心主导临床前研究，共同开发的抗阿尔茨海默症1.1类新药-GIBH130及其片剂，获得了国家食品药品监督管理局（CFDA）颁发的“药物临床试验批件”。

　　阿尔茨海默症尚缺有效疗法

　　阿尔茨海默症(Alzheimer’s disease，简称AD)俗称老年痴呆症，是一种中枢神经系统退行性疾病,引发患者的认知障碍和记忆能力损害，导致患者日益恶化的生活能力减退和死亡。已故的美国前总统里根，英国的前首相撒切尔夫人等名人均受此病困扰和折磨。

　　阿尔茨海默症的发病机制仍不明确，缺乏有效的治疗方法和预防措施。临床上的药物主要为胆碱脂酶抑制剂（AChEI）和N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂等。尽管这些药物被广泛地应用，但只能在一定程度减轻症状，提高病人的认知力，但并不能治愈疾病，甚至延缓疾病的恶化进程。无论AD的发病机制如何，神经元的凋亡，患者大脑的严重萎缩，是老年痴呆症的主因。GIBH130作为神经炎症抑制剂，可以阻断β淀粉样蛋白等因素诱导的神经胶质细胞过度活化，抑制脑内炎症因子的升高，减少神经元的损伤，从而阻止AD的疾病进程，缓解AD的症状。

　　十年研发，新药终进临床试验

　　历时十年，胡文辉课题组于2006年启动该项目，开始构建神经炎症抑制剂的集中化合物库。由于得到了正大天晴药业的资助，课题组于2008年获得了具有成药潜力的抗神经炎症抑制剂GIBH130。其后，在研究院盛国庆课题组、吴东海课题组、戴仁科课题组、沈阳药科大学的邹莉波课题，尤其是研究院新药研发中心（DDP） Micky Tortorella等各生物团队的支持与协作下，确证了GIBH130具有良好的体外抗炎效果，口服利用度好，易于透过血脑屏障，在注射Aβ淀粉酶、APP/PS1双转基因等多个老年痴呆动物模型上药效优越，在很低的剂量下即可达到多奈哌齐等一线临床药物的效果。

　　2012年，中科院广州生物医药与健康研究院与华南新药创制中心达成合作，共同就“1.1类抗老年痴呆候选药物GIBH130”开展临床前研究。2014年，按照国家药监局的相关技术指导原则的要求，创制中心完成了GIBH130的全部临床前研究，并申报了新药临床研究。最终，GIBH130及其片剂通过了专家的评审，于2016年2月获得了国家食品药品监督管理局（CFDA）颁发的“药物临床试验批件”。

　　用药剂量低，百姓有望用得起

　　目前，GIBH130已在多个国家/地区申请专利，并获得美国、日本、德国3个国家的授权。该项目先后得到了江苏正大天晴、广州市科信局、广东省科技厅、GIBH-DDP等经费支持。正是得益于众多科学团队的技术支持，众多部门的经费支持，方有“十年磨一剑”。

　　不同于任何现有的阿尔茨海默症药物，GIBH130属于新机制，全新结构的神经炎症抑制剂，具有高活性、高生物利用度、安全性好、生产原料易得、工艺简单的特点。尤其是用药剂量低，预期患者们每天只需口服一次（剂量1-10mg），便捷有效。该药如能成功上市，有望成为“中国老百姓用得起的好药”。

    《广东科技报》2015年4月8日 文章来源