该项目在NOD-SCID小鼠背景下，通过TALEN技术敲除IL2rg基因，获得了高度免疫缺陷小鼠NSI（NOD/SCID IL2rg-/-）品系，并进一步利用NSI小鼠开发了多种人源化小鼠模型，通过模拟人体病生理环境，完成了多项新研发药物的临床前有效性和安全性评估。项目在Mol Cancer、J Hematol Oncol等杂志上发表论文7篇，获得专利授权5项。该项目建立的人源化小鼠技术服务平台，极大地推动了我国新药研发的临床转化应用，取得了良好的经济和社会效益。