发布时间:2015-03-05来源:黄博纯 来源:广东科技报
本报讯(记者 张建列 通讯员 黄博纯)日前,记者从中科院广州生物医药与健康研究院获悉,该院刘兴国研究组以病人的诱导多能干细胞及分化获得的肝样细胞为模型,阐明了丙戊酸诱发Alpers-Huttenlocher综合征肝毒性的机理,并建立相应的候选药物筛选策略。这是首次利用iPS技术建立遗传特异的毒理学模型。相关成果发表在国际著名学术期刊Hepatology(《肝脏》)上。
线粒体相关肝病分遗传原发性和后天继发性两类,是急性肝功能衰竭的最重要原因,至今没有有效的治疗方法。其中,Alpers-Huttenlocher综合征是线粒体特异性DNA聚合酶POLG突变导致的一种严重的遗传性神经代谢疾病,临床常有难治性癫痫等神经疾病症状。
刘兴国研究组将iPS技术应用到Alpers-Huttenlocher综合征中,首次实现该病成纤维细胞的重编程,获得了诱导多能干细胞,并进一步分化为肝样细胞。该研究不仅在细胞水平阐明了丙戊酸诱发Alpers综合征肝毒性的机理,也为这一临床难题提供了靶点和候选药物筛选策略。更为重要的是,首次将iPS技术应用到遗传特异的临床药物毒性中,是这类临床问题的成功范例。
原文载于:《广东科技报》2015年2月13日
原文链接:http://epaper.gdkjb.com/html/2015-02/13/content_3_2.htm
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