发布时间:2014-03-21来源:朱丹萍 来源:南方都市报 2014.3.21 GA20
这三头克隆猪被植入了特殊基因,在四个月后将变成“渐冻猪”。受访者供图。
南都讯记者靳颖姝 著名物理学家霍金让“渐冻人症”被很多人知晓,这种与癌症和艾滋齐名的绝症,目前在世界范围内都没有行之有效的治疗方法。近日,中澳科学家联手成功培育出了患“渐冻人症”的模型猪,或许能为揭示“渐冻人症”的疾病机理、开发治疗药物提供更为理想的动物模型。
该研究成果日前在线发表于国际权威杂志《细胞研究》(CellResearch)上。
这一成果是由中科院广州生物医药与健康研究院教授赖良学、中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成和南方医科大学教授姜晓丹领导的团队,经过近五年联合攻关才获得成功。
据赖良学博士介绍,“渐冻人症”学名“肌萎缩侧索硬化症”,著名物理学家霍金即患有此病。这是一种渐进和致命的神经退行性疾病,起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化,病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉,导致肌肉逐渐萎缩,最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力,最终导致病人瘫痪。目前研究证明,大约有10%的病人为家族遗传性患者,其中最为常见的是过氧化物歧化酶的基因突变所致。
但对这一病症,目前还没有能够完全治愈的药物,又因其病程发展迅速,发病后很快就使患者丧失了最基本的生活能力,给病人及其家庭和社会带来了极大的痛苦和沉重的负担。但是,目前研究的动物模型大多为啮齿类动物,也就是小鼠,与人类的患病情况还有一定差距。
赖良学解释,研究团队利用动物克隆技术,将“渐冻人症”的致病基因“变异型人过氧化物歧化酶基因”导入猪体内,这些猪及其后代成功模拟了人类渐冻人症患者的典型症状———运动神经元损失、下肢肌肉萎缩,随着年龄增长其运动能力显著下降。
研究团队对模型猪进行病理分析后进一步发现,这一动物模型更好地模拟了“渐冻人症”的表型,将为揭示这一疾病的致病机理、开发更有效的治疗药物提供理想的动物模型。
中国细胞转分化研究获突破----有望为老年痴呆等疾病治疗提供新的细胞来源 为揭示“渐冻人症”疾病机理、开发治疗药物提供了理想的动物模型
南都讯记者靳颖姝 通讯员朱丹萍 中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学博士研究团队,日前成功将人类成纤维细胞直接转分化为神经元限制性前体细胞,有望为老年痴呆等人类神经退行性疾病提供新的细胞来源。这一研究成果已于年初在线发表在美国《生物化学杂志》上。
从林肯家族的小脑共济失调、里根的老年痴呆,到拳王阿里的帕金森病,再到霍金的运动神经元病,一种严重的神经性疾病,伴随着全球人口的老龄化而呈加重趋势。这类疾病就是神经退行性疾病,其发病原因是神经元进行性变性死亡,导致人体中枢神经系统等受损,主要影响患者的认知功能和运动功能,致残、致死率极高。
如何能获得更多的神经元细胞?这成为一道挡在老年痴呆等神经退行性疾病治疗前的难题。该课题负责人赖良学博士介绍,在神经发生过程中,有一类细胞具有增殖和迁移能力,并特异分化形成神经元,其被称之为神经元限制性前体细胞(Neuronal RestrictedProgenitor,N R P)。外源N R P细胞移植后能迁移并整合到大脑的不同区域,形成各种神经元亚型,具有很强的神经修复能力。但从正常神经组织中获得良好纯化的细胞是一件极其困难且烦琐的事情。
有感于此,赖良学团队通过转入三种因子Sox2、c-M yc和B rn2(或Brn4),直接将人类胚胎成纤维细胞转化形成神经元限制性前体细胞。并且,上述过程仅需要11天时间。这些N R P细胞在形态、多重神经元标记物表达、自我更新能力和全基因组转录谱等方面显示出独特的神经元特征。更重要的是,这类细胞能在体外培养条件下大量增殖,并且仅特异分化为神经元而不是分化成其他无用细胞,应用效率大大增加
原载于:《南方都市报》(2014-03-21 GA20 版 科学)
原文链接:http://epaper.oeeee.com/G/html/2014-03/21/content_2040549.htm
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